링크드인
웹사이트서론
테이샤 진 테라퓨틱스 (TSHA)는 텍사스주 댈러스에 본사를 둔 임상 단계 생명공학 기업이다. 2020년에 설립되었으며 중추신경계 단일유전자 질환용 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 개발에 집중했다. 주력 후보 물질인 TSHA-102는 MECP2 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 신경발달장애 레트 증후군 치료를 위해 임상 평가를 받고 있다.
기업 구조
테이샤는 과학자, 임상전문가, 환자 옹호자를 포함해 51명에서 200명 사이의 직원을 고용했다. 경영진은 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 중추신경계 단일유전자 질환용 첫 번째 유전자 치료제의 개발 및 상용화 경험을 보유했다. 파이프라인에는 추가 CNS 질환을 겨냥한 초기 단계 프로그램이 포함되며, 일부 임상 단계 프로그램(TSHA-105·TSHA-118)은 전략적 제휴 추구를 위해 우선순위에서 제외했다.
Gene therapy by Sangharsh Lohakare
개발 및 뉴스
2025년 10월 1일, FDA는 TSHA-102에 ‘혁신 치료(Breakthrough Therapy)’ 지정을 부여했다. 같은 날 테이샤는 BLA(생물학적제제허가신청) 제출을 지원하기 위한 REVEAL 주요 임상시험 프로토콜 및 통계분석 계획에 대해 FDA와 일치했다고 발표했다.
10월 동안 회사는 레트 증후군 인식의 달을 기념하고 국제 레트 증후군 재단(IRSF)의 ‘RettEd Days’를 후원해 보호자를 위한 교육 행사를 개최했다. 2025년 9월 중순에는 션 놀란(Sean Nolan) CEO와 프레더릭 포터(Frederick Porter) 비서실장이 ‘2025 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스’에서 TSHA-102 진행 상황을 발표했다. 테이샤는 2025년 2분기 실적을 8월 5일에 발표했고, 10월 2일에는 항목 8.01 및 9.01을 포함한 Form 8-K 보고서를 제출했다.
재무 및 전략 분석
2025년 10월 2일 TSHA 주가는 전일 종가 $3.27 대비 27.99% 상승한 $4.07에 마감되었으며, 거래량은 8,993,355주였다. 2025년 2분기 기준 주요 재무 지표는 다음과 같다:
| 측정 항목 | 값 |
|---|---|
| 시가총액 | $886.6 million |
| 52주 최고/최저 | $1.05 – $3.40 |
| 매출액(TTM) | $8.1 million |
| 순손실(TTM) | –$92.7 million |
| 희석 주당순이익(TTM) | –$0.33 |
| 현금 및 현금성자산(최신 분기) | $312.8 million |
| 부채자본비율(최신 분기) | 24.0% |
| 총자산수익률(TTM) | –20.9% |
| 자기자본수익률(TTM) | –51.9% |
테이샤는 TSHA-102에 자원을 집중하면서 우선순위에서 제외된 자산에 대해 외부 파트너십을 모색했다. miRARE 기술은 MECP2 발현을 세포 단위로 조절해 과·저발현 위험을 관리하도록 설계했다. 2025년 8월 14일자 주요 주주 보고서에 따르면 RA 캐피탈 매니지먼트, 피터 콜친스키, 라지브 샤, RTW 인베스트먼트가 각각 약 9.9%의 보통주를 보유했다.
시장 지위 및 업계 상황
레트 증후군은 미국·EU·영국에서 약 1.5만~2만 명의 환자가 있는 것으로 추산되며, 현재 질병을 근본적으로 개선하는 승인된 치료제는 없다. 테이샤는 임상적으로 검증된 AAV9 캡시드를 활용했다. 유전자 치료 분야는 규제 감시와 높은 자본 투자가 요구되지만, 단일유전자 CNS 질환의 희소성과 중증도로 인해 미충족 의료 수요가 크다. 경쟁사로는 단일유전자 질환 AAV 치료제 개발 업체와 대형 제약사의 CNS 유전자 치료제 프로그램이 있다.
tldr
- 2025년 10월 1일, TSHA-102가 FDA 혁신 치료 지정을 받았고 주요 임상시험 설계에 대한 FDA와의 완전 합의를 달성했다.
- 10월 2일 TSHA 주가가 27.99% 상승해 $4.07에 마감했으며 시가총액은 $886.6 million이다.
- 2025년 2분기 실적을 8월 5일에 발표했고, 10월 2일 Form 8-K를 제출했다.
- BLA 제출을 준비하며 제외된 자산에 대해 파트너십을 모색 중이다.
- 향후 REVEAL 임상시험 등록과 환자 옹호 단체와의 지속적 협력이 주요 마일스톤이다.
