FDA 결정 연기 한 번에 15% 급락한 희귀질환주

트래비어 테라퓨틱스(TRAVERE THERAPEUTICS INC: TVTX) 주가가 13일(현지시간) 나스닥에서 전일 대비 14.63% 급락한 29.14달러에 마감했다. 장중 한때 낙폭은 20%에 육박했고, 거래대금도 급증했다. 시가총액은 하루 만에 약 3억3천3백만 달러(약 4천8백억 원)가 증발했다. 희귀 신장질환 치료제에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인 기대를 키워온 종목이었던 만큼 투자심리 충격이 컸다는 평가다.

하락의 직접적인 촉매는 FSGS라는 희귀 신장질환을 대상으로 하는 자사 약물 필스파리(Filspari)의 적응증 확대 심사 기한이 연기됐다는 소식이다. 회사는 13일 FDA가 추가 효능 데이터를 검토하기 위해 심사 기한을 3개월 연장했으며, 최종 결정 목표 시점을 4월 13일로 미뤘다고 밝혔다. 안전성이나 제조 관련 추가 자료는 요구되지 않았지만, 당초 1월 13일로 잡혀 있던 ‘승인 혹은 실패’ 분기점이 뒤로 밀리면서 단기 기대가 꺾인 모습이다. 앞서 트래비어 테라퓨틱스는 12일 발표한 8-K와 보도자료를 통해 2025년 미국 내 제품 매출이 약 4억1천만 달러, 보유 현금이 3억2천3백만 달러 수준이라고 밝히며 성장 스토리를 강조했지만, 규제 리스크 뉴스가 이 호재를 덮어버렸다.

트래비어 테라퓨틱스(TRAVERE THERAPEUTICS INC: TVTX)는 희귀 신장·간·대사질환 치료제를 개발·판매하는 미국 바이오테크 기업이다. 대표 제품인 필스파리는 이미 IgA 신증(IgAN) 치료제로 미국에서 시판 중이며, 2025년 2분기 기준 이 약의 미국 매출은 전년 동기 대비 165% 증가하며 회사 전체 성장의 핵심 동력으로 자리 잡았다. 회사는 필스파리의 FSGS 적응증 확대와 함께, 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)을 겨냥한 펙티바티나제(pegtibatinase) 등 파이프라인을 앞세워 중장기 성장성을 강조해 왔다.

투자자 입장에서는 이번 FDA 심사 연기가 필스파리의 상업적 잠재력 자체를 부정한다기보다, ‘언제 실적으로 연결될지’에 대한 시간표를 흐리게 만들었다는 점이 더 큰 부담으로 작용한다. 지난해 말까지만 해도 필스파리의 FSGS 허가를 둘러싸고 증권사 리포트와 인수합병(M&A) 기대가 맞물리며 주가가 10% 이상 급등하는 등 낙관론이 우세했다. 이제 시장은 연기된 4월 결정 시점까지 FDA가 요구한 추가 데이터의 의미와, 경쟁사 노바티스가 개발 중인 FSGS 치료제와의 격차 유지 여부를 예의주시할 전망이다.