희귀질환 신약 앞에서 제동… FDA, 빛에 민감한 피부 질환 치료제 심사 보류

(Disc Medicine, Inc.: IRON)은 2월 13일 에리트로포이에틱 프로토포르피리아 치료 후보물질 비토퍼틴의 신약허가신청에 대해 FDA로부터 완전응답서 발송 통보를 받았다고 밝혔다. FDA는 AURORA와 BEACON 2상에서 확인된 프로토포르피린 IX 감소 효과는 인정하면서도, 이 지표 변화가 햇빛 노출 관련 임상 지표 개선과 연관된다는 근거가 부족하다고 판단했다. 회사는 현재 진행 중인 3상 APOLLO 시험을 2026년 3월까지 등록 완료하고 2026년 4분기 주요 결과를 토대로 자료를 보완해 재신청, 2027년 중반 전후 재심사를 목표로 하며, 2025년 말 기준 약 7억 9,100만 달러 약 1조 700억 원의 현금을 확보해 2029년까지 개발 자금 여력을 유지하고 있다고 설명했다.

최근 시장에서는 FDA 완전응답서 통보 직후 디스크 메디슨 주가가 하루 20퍼센트 이상 급락했다는 보도와 함께, 회사가 이번 결정 배경과 대응 전략을 설명하기 위한 컨퍼런스콜을 열고 투자자와의 소통에 나섰다는 점이 전해졌다. 앞서 디스크 메디슨은 비토퍼틴에 대해 가속 승인과 FDA 위원장 우선심사 바우처를 부여받으며 2025~2026년 조기 승인 기대를 키워온 만큼, 향후 APOLLO 3상 결과와 추가 임상 지표 설정에 시장의 관심이 쏠리고 있다.

디스크 메디슨은 미국 매사추세츠주에 본사를 둔 혈액질환 신약 개발사로, 희귀 유전질환인 에리트로포이에틱 프로토포르피리아와 골수섬유증 빈혈, 진성적혈구증다증 등 미충족 수요가 높은 적혈구·철 대사 질환을 주요 타깃으로 한다. 비토퍼틴 외에도 DISC-0974, DISC-3405 등 파이프라인을 보유해 혈액질환 분야 포트폴리오 확장을 추진 중이며, 희귀질환 및 혈액암 인접 영역에서 중소형 바이오텍 간 경쟁이 점차 치열해지는 흐름 속에 있다.