DMD 신약 좌절에도… 새 희귀질환 치료제로 가이던스 넘긴 美 바이오

듀센 근이영양증 치료 후보 트랜스라나의 미국 신약허가 재심사 신청을 자진 철회한 가운데, 미국 희귀질환 바이오 기업 (PTC Therapeutics, Inc.: PTCT)가 2025년 제품 및 로열티 매출을 8억3,100만달러(약 1조1천억 원)로 집계하며 연초 제시했던 가이던스를 상회했다고 19일(현지시간) 밝혔다. 회사는 신규 희귀질환 치료제 세피엔스의 2025년 매출 1억1,100만달러(약 1,500억 원), 일본과 브라질 승인, 에브리스디 로열티 잔여 지분 매각 대금 2억4,000만달러(약 3,200억 원) 등을 통해 현금 및 유가증권 19억5,000만달러(약 2조6천억 원) 규모의 재무 여력을 확보했으며, 2026년 제품 매출을 7억~8억달러(약 9천억~1조1천억 원), 연구개발·판관비를 7억7,500만~8억1,500만달러(약 1조 원 안팎)로 제시했다. 앞서 12일에는 미국 식품의약국이 트랜스라나의 임상 데이터가 효능 입증 기준에 미치지 못할 것이라는 의견을 전달함에 따라, 미국 내 허가 재도전을 중단하고 이로 인해 트랜스라나의 글로벌 규제와 상업화에도 추가적인 불확실성이 생겼다고 공시했다.

트랜스라나 허가 철회 소식 이후 PTC 주가는 단기 조정을 받았지만, 최근 해외 시장 분석에서는 이번 결정이 듀센 근이영양증 포트폴리오에는 부담이 되는 대신, 세피엔스와 다른 희귀질환 파이프라인으로 포커스가 옮겨가는 계기가 될 수 있다는 평가도 나온다. 투자정보업체 집계에 따르면 월가 애널리스트들은 여전히 PTC에 대해 ‘매수’ 의견을 우세하게 유지하고 있으며, 향후 12개월 평균 목표주가를 현 수준 대비 두 자릿수 상승 여력이 있는 구간으로 제시하고 있다.

PTC는 듀센 근이영양증, 페닐케톤뇨증, 헌팅턴병, 프리드라이히 운동실조증 등 희귀 유전질환을 표적하는 치료제를 개발·판매하는 미국 바이오텍으로, DMD 치료제 트랜스라나와 엠플라자, PKU 치료제 세피엔스 등이 핵심 파이프라인으로 꼽힌다. 희귀질환 의약품 시장은 환자 수가 적은 대신 약가와 규제 기준이 까다로워, 미국 FDA 심사 결과나 각국의 허가·급여 결정에 따라 단일 자산의 성패가 기업 실적과 주가에 큰 영향을 미치는 업종으로 분류된다.