근육 타깃 SMA 신약, FDA 재심사 돌입…9월 승인 분수령

(Scholar Rock Holding Corp: SRRK)가 척수성 근위축증 치료용 근육 표적 단일클론항체 아피테그로맙에 대한 생물의약품 허가 신청을 미 식품의약국에 재제출했다. 이번 신청에는 이전에 품질 문제가 지적됐던 노보노디스크 산하 카탈렌트 인디애나 충전·완제 시설과 함께 두 번째 미국 내 충전·완제 시설이 포함됐다.

FDA는 30일 안에 신청 접수 여부를 결정하고 최장 6개월간 심사할 예정으로, 회사는 2026년 9월 말쯤 최종 결정이 나올 것으로 보고 있으며, 유럽의약품청의 동일 약제 품목허가 심사는 별도 절차로 진행돼 2026년 중반 결론이 예상된다.

앞서 회사는 2025년 4분기 및 연간 실적을 발표하며 아피테그로맙의 미국·유럽 출시 준비와 SMA·FSHD·SRK‑439 등 파이프라인 개발을 위해 블루아울 캐피털로부터 최대 5억5천만달러, 약 7,000억 원 규모의 신규 대출 약정을 확보했고, 2025년 말 현금 및 현금성 자산과 단기금융상품은 약 3억7천만달러, 약 5,000억 원 수준에서 순손실 기조가 이어지고 있다고 밝혔다.

최근 공시를 보면 3월 13일 나스닥 상장 규정에 따른 신규 임직원 유인성 주식 보상 부여가 이뤄졌고, 3월 27일에는 주요 주주의 수동적 지분 보유 변경을 알리는 Schedule 13G/A가 제출되는 등 인력 확충과 지분 구조 관련 정기 공시도 이어지고 있다.

2025년 한 해 순손실은 약 3억8천만달러, 한화로 5,000억 원대 후반 수준으로 집계됐으며, 회사는 이번 대규모 대출 약정을 바탕으로 아피테그로맙 상용화와 주요 임상 프로그램을 중장기적으로 추진한다는 계획이다.

Scholar Rock은 미국 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 둔 후기 단계 바이오텍으로, TGF‑β 계열 단백질과 마이오스타틴 생물학 플랫폼을 기반으로 SMA 등 희귀 신경근육 질환을 겨냥한 근육 타깃 단일클론항체를 개발하고 있다.

척수성 근위축증은 희귀 유전성 신경근육 질환으로 기존 SMN 표적 치료제 외에 근육 기능을 직접 향상시키는 보완적 치료 옵션 수요가 커지면서, 아피테그로맙 같은 근육 타깃 항체와 유전자 치료제 등이 글로벌 제약·바이오 업계의 주요 성장 축으로 부상한 영역이다.