듀센 희망 접은 희귀질환 바이오, 하루 새 시총 1,900억 증발
PTC 테라퓨틱스 (PTC Therapeutics, Inc.: PTCT)가 16일 나스닥에서 2.54% 하락한 71.70달러에 마감했다. 시가총액은 약 59억 달러, 한화 약 7조7천억 원 수준으로, 하루 새 약 1억4,700만 달러 한화 약 1,900억 원이 증발했고 거래량은 104만 주를 기록했다.
회사는 2월 미국 FDA가 듀센근이영양증 치료제 트랜스라나에 대해 승인 기준을 충족하기 어렵다는 입장을 전하자 해당 NDA를 자진 철회했으며, 3월 31일에는 미국 내 기존 환자에게 약 6개월간 약을 계속 공급하겠다고 듀센 커뮤니티에 공지했다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀질환과 유전자 발현 조절에 특화된 미국 바이오텍으로 척수성근위축증 치료제 에브리스디와 페닐케톤뇨증 치료제 세피언스를 비롯한 희귀질환 포트폴리오를 보유하고 있다. 2025년에는 제품 및 로열티 매출 8억3,100만 달러를 포함해 총 매출 17억3,100만 달러 한화 약 2조2천억 원을 올렸지만 트랜스라나와 같은 파이프라인 실패 리스크가 여전히 투자 심리의 변수로 남아 있다.