첫 PROTAC 유방암 치료제, PDUFA 앞서 FDA 문턱 넘었다

(ARVINAS, INC.: ARVN)와 파트너사 화이자는 ER+/HER2-, ESR1 변이 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자를 위한 경구 단독요법 VEPPANU를 첫 FDA 승인 PROTAC 단백질 분해제로 승인받았으며, 이는 6월 5일로 예정됐던 PDUFA 날짜보다 앞선 조기 승인이다.

3상 VERITAC-2 시험에서 VEPPANU는 fulvestrant 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 40% 이상 낮추는 결과를 보여줬고, 양사는 상업적 잠재력을 극대화하기 위해 제3의 파트너를 공동 선정한다는 방침이다.

회사는 1분기 2026년 실적 발표에서 VEPPANU 전 세계 개발·제조·판매 권리를 리겔 파마슈티컬스에 부여하는 라이선스 계약 체결과 CEO 교체 등 지배구조 변화를 함께 공개했으며, 3월 말 기준 약 6억 1,500만 달러, 원화로 8,000억 원대 수준의 현금성 자산으로 2028년 하반기까지 운영 자금을 확보할 수 있을 것으로 제시했다.

회사 웹사이트에 따르면 VEPPANU 승인과 더불어 파킨슨병을 겨냥한 ARV-102 등에서 뇌척수액 내 LRRK2 단백질을 절반 이상 감소시키는 초기 데이터가 발표되는 등 신경계와 종양 분야 전반에서 PROTAC 파이프라인 확장이 이어지고 있다.

또한 화이자와의 기존 글로벌 파트너십을 유지한 채 유방암 내 추가 적응증과 병용 요법 연구, 학회 데이터 발표를 준비하며 VEPPANU의 임상·상업적 입지를 넓히는 전략을 추진 중이다.

아르비나스는 PROteolysis TArgeting Chimera, 이른바 PROTAC 표적 단백질 분해 기술을 바탕으로 전립선암 후보물질 ARV-766 등 다수의 임상 파이프라인을 보유한 미국 바이오텍으로, 난치성 암과 신경계 질환을 주요 타깃으로 삼고 있다.

PROTAC은 세포 내 유비퀴틴 프로테아좀 시스템을 활용해 질병 관련 단백질을 선택적으로 제거하는 기전으로 차세대 표적 치료제로 주목받고 있으며, 글로벌 제약사들의 협업과 인수 가능성이 부각되는 영역이다.