듀센 유전자치료제 3상 성공… 2027년 조기 승인 ‘청신호’

미국 유전자치료제 개발사 (REGENXBIO Inc.: RGNX)는 14일 2026년 1분기 실적을 내고 듀센근이영양증 후보물질 RGX‑202의 3상 AFFINITY DUCHENNE 시험에서 1차 평가변수를 높은 통계적 유의성으로 충족했으며, 미세디스트로핀 발현과 기능 개선 간 의미 있는 상관관계를 확인했다고 밝혔다. 회사는 이 데이터를 바탕으로 2027년 가속 승인 신청을 추진할 계획이며, 습성 연령관련황반변성과 당뇨망막병증 치료제로 개발 중인 surabgene lomparvovec ABBV‑RGX‑314의 임상 사이트 활성화와 2b·3상 NAAVIGATE 시험 첫 환자 투여에 따른 1억 달러 약 1,400억 원대 마일스톤 유입 기대, 헌터증후군 치료제 RGX‑121에 대한 부분 임상 보류 해제와 관련 완전응답서에 대한 항소 진행 현황 등을 함께 공개했다. 1분기에는 전년 동기 선급 라이선스 매출과 ZOLGENSMA 로열티 소멸 영향으로 매출이 급감해 약 9,010만 달러, 한화 1,200억 원대 순손실을 기록했으나, 1억5,050만 달러, 약 2,000억 원대의 현금 및 유가증권으로 2027년 초까지 운영 자금이 확보돼 있다고 밝혔다.

REGENXBIO는 앞서 3월 RGX‑202 1·2상 AFFINITY DUCHENNE 시험의 추가 중간 데이터를 발표해 기능 지표 개선과 안전성 프로파일을 재확인했고, 당시 2026년 상반기 중 3상 톱라인 공개와 연내 FDA 사전 BLA 미팅 계획을 제시했었다. 한편 헌터증후군 유전자치료제 RGX‑121은 2월 미국 식품의약국으로부터 가속 승인 신청에 대한 완전응답서가 발송되며 승인에 제동이 걸렸고, 임상 보류 조치가 해제된 이후 회사는 해당 결정에 대해 정식 이의를 제기해 논의를 이어가고 있다.

REGENXBIO는 아데노연관바이러스 기반 단회 투여 유전자치료제를 개발하는 미국 바이오텍으로, 듀센근이영양증과 헌터증후군 같은 희귀 유전질환과 황반변성 등 망막질환을 중심으로 파이프라인을 구축해 대형 제약사와의 제휴를 확대해 왔다. 희귀질환과 안과 분야 유전자치료제 시장은 개발 비용과 규제 리스크가 크지만 치료 옵션이 제한적인 만큼, 글로벌 제약사와 바이오텍 간 선점 경쟁이 계속되는 영역으로 평가된다.